安徽省首款基因治疗药物IND获受理

日前，合肥高新区企业合肥星眸生物科技有限公司自主开发的创新型基因治疗药物XMVA09注射液临床试验申请，获得中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）受理，成为安徽省首个基因治疗产品，也是国内稀缺性极高的基于新AAV衣壳开发的基因治疗产品，适用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。

药品评审中心官网截图

产品介绍

XMVA09是星眸生物首款基因治疗药物，已于2023年在中国科学技术大学附属第一医院（即“安徽省立医院”）开展研究者发起的临床研究（IIT），该研究中患者未出现任何药物相关的不良事件或严重不良事件，临床获益极为显著。

XMVA09的安全性来自于其双抗设计的低免疫原性以及新衣壳带来的玻璃体注射的术式。星眸生物考虑到下腔注射极大的操作难度与相关的大量安全性事件，因此在衣壳研发上进行发力，开发了对于玻璃体注射感染视网膜色素上皮细胞的衣壳，在保证药物递送到新生血管灶周围的同时，保障了术式的安全性。